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L’IRCM à l’origine d’un médicament potentiel pour une maladie rare

17 fév. 2016 | Maladies rares

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Une molécule découverte par Peter W. Schiller, directeur de l’unité de recherche en biologie chimique et des polypeptides à l’Institut de recherches cliniques de Montréal (IRCM) et professeur-chercheur titulaire au Département de pharmacologie de l’Université de Montréal, vient de recevoir la désignation Fast Track de la Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement de la myopathie mitochondriale primaire. Ce médicament potentiel, l’elamipretide (autrefois connu sous le nom de Bendavia), est actuellement développé par la société biopharmaceutique Stealth BioTherapeutics inc.

La myopathie mitochondriale primaire est un type de trouble génétique rare qui affecte la santé et le bien-être des personnes atteintes de cette maladie. Celles-ci ressentent une faiblesse musculaire et une fatigue extrême rendant très difficile l’exécution de simples tâches quotidiennes. Il n’existe actuellement aucun traitement pour soigner ces patients. Peter Schiller, en collaboration avec la professeure Hazel Szeto, de Cornell University, a développé une famille de molécules parmi lesquelles on compte l’elamipretide. « L’elamipretide cible la membrane mitochondriale interne et aide à préserver les fonctions énergétiques des mitochondries, explique Peter Schiller. Grâce à cette propriété, l’elamipretide pourrait devenir le premier traitement conçu pour la myopathie mitochondriale primaire. L’autorisation de la FDA d’accélérer les essais cliniques pour ce traitement est donc une excellente nouvelle. » 

La désignation Fast Track de la FDA vise à faciliter le développement et l’examen des médicaments susceptibles de traiter des maladies graves pour lesquelles aucun traitement n’est offert. En outre, le programme Fast Track accélère la probabilité d’admissibilité d’un traitement si les critères d’évaluation sont respectés. Stealth BioTherapeutics inc. étudie actuellement l’elamipretide pour certaines maladies rares comme la myopathie mitochondriale et évalue son potentiel thérapeutique pour les maladies cardiovasculaires et oculaires.

À propos de Peter Schiller
Peter Schiller est docteur en chimie médicinale et pharmacologie moléculaire d’ETH-Zurich, en Suisse. Il est professeur titulaire de recherche et directeur de l’unité de recherche en biologie chimique et des polypeptides à l’IRCM. Peter Schiller est également professeur-chercheur titulaire au Département de pharmacologie de l’Université de Montréal et membre du conseil consultatif scientifique du Center for Drug Discovery  de la Northeastern University, à Boston, Massachusetts. Le professeur Schiller est aussi titulaire de la Chaire Canadien Pacifique sur la douleur. 

À propos de l’IRCM
L’Institut de recherches cliniques de Montréal (IRCM) est un institut de recherche biomédicale de grande réputation situé en plein cœur du milieu universitaire montréalais. Fondé en 1967, il regroupe aujourd’hui 35 équipes de recherche et quatre cliniques spécialisées : en nutrition, métabolisme et athérosclérose; en hypertension; en diabète et obésité ainsi que pour des maladies rares comme la fibrose kystique et les hyperlipidémies familiales. L’IRCM est affilié à l’Université de Montréal. Il entretient aussi des relations étroites avec l’Université McGill. Sa clinique est affiliée au CHUM. L’IRCM reçoit l’appui du ministère de l’Économie, de la Science et de l’Innovation du Québec. Pour plus d’information, visitez www.ircm.qc.ca.

Complément d’information :

Source :
Anne-Marie Beauregard, chargée de communication, IRCM
514 987-5555 | anne-marie.beauregard@ircm.qc.ca

Manon Pepin, directrice exécutive, communications et relations publiques, IRCM
514 987-5535 | manon.pepin@ircm.qc.ca